近日，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队，英国剑桥大学芭芭拉·萨哈金教授团队等合作，在《科学通报》杂志上在线发表最新研究成果：“老药”布美他尼可为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。目前自闭症治疗以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。而且，在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低。因此，能够改善自闭症患者核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿，大脑神经元处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。
“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。
李斐教授团队与合作者的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，该技术可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过3个月的布美他尼干预，3岁～6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状明显改善，用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，样本中71%为重度自闭症患儿且无法获得康复资源。
李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后团队将深入研究，一方面在严格设计的多中心大样本临床研究中验证前期研究结果，一方面综合考虑自闭症病因、病理机制等，寻找适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。