北京大学人民医院创新实践救治重症肌无力危象患者

中国财富网讯 据了解，重症肌无力危象（MC）是指重症肌无力（MG）患者病情迅速进展，导致呼吸肌、延髓支配肌受累，不能维持正常换气的严重呼吸困难，死亡率高达20%至40%，为神经内科疾病的急危重症之一。约15%至20%的重症肌无力患者在发病一年内出现过肌无力危象，20%重症肌无力患者以重症肌无力危象为首发症状。

勇于创新实践 发挥体系优势

2023年9月，重症肌无力最新精准靶向药物——新生儿受体单抗（艾加莫德，efgartigimod）国内获批适应症上市后，北京大学人民医院神经内科成为中国首例应用该药物治疗重症肌无力的医疗单位。北京大学人民医院神经内科应用艾加莫德等综合治疗成功抢救3例重症肌无力危象患者，其中还包括一位年仅38岁的年轻患者。

据了解，该患者为男性，既往重度全身红皮病，胸腺瘤切除术后，重症肌无力。患者3年前诊断重症肌无力，维持他克莫司及溴吡斯的明治疗，入院前一个月重症肌无力及红皮病病情再次加重，出现双侧眼睑下垂，饮水呛咳，吞咽困难，抬头无力，逐渐发展出现全身无力，严重憋喘、呼吸困难，于9月中旬来到北京大学人民医院就诊。入院后查体患者血氧70%，血气显示重度呼吸衰竭，胸部CT显示重症肺炎（白肺），QMG评分达39分（0-39），神经免疫团队联合急诊四楼重症监护给予气管插管、呼吸机辅助通气，给予丙球激素冲击治疗，艾加莫德静脉点滴，控制感染、营养支持等全方面治疗。治疗3天后患者呼吸无力明显缓解，给予脱机，拔出气管插管，间断应用无创呼吸机辅助呼吸。目前患者已经能够完全自主呼吸，吞咽基本恢复正常，QMG评分降至14分，令人欣慰的是患者多年治疗无效的全身红皮病也较以往缓解。

重症肌无力是可以导致患者微笑、呼吸、吞咽都成为奢望的一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，甚至因发展至四肢无力、呼吸麻痹而危及生命，早在2018年就被纳入国家卫健委等部门发布的我国《第一批罕见病目录》。近年来，国际上新型靶向药物被广泛研究和应用于重症肌无力治疗中，但目前多为超适应症用药。艾加莫德在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为攻克全身型重症肌无力（gMG）提供了全新的治疗手段。北京大学人民医院神经内科主任刘尊敬教授感言，艾加莫德这款全球首创新药的引入，有望帮助患者达到“带病但不发病”的正常生活状态，让gMG（全身型重症肌无力）患者重燃回归正常生活与工作的希望，为这一罕见病的患者带来全新的治疗选择。

数据显示，重症肌无力在国内的发病率为0.68/10万，住院病死率为1.47%，是发病率最高的神经系统免疫性疾病，且致残率和致死率较高。“因为需要与颅内动脉瘤、脑血栓、慢性炎性肌病等很多神经系统疾病加以鉴别，该病的诊断较为困难。” 北京大学人民医院神经内科副主任医师张兆旭表示，重症肌无力常常需要多学科联合救治，特别是重症肌无力危象患者，需要麻醉科、重症监护、胸外科、呼吸科等多学科联合会诊。

据了解，北京大学人民医院神经内科神经免疫专业组，擅长神经系统疑难病、罕见病、危重症的诊治。科室专门开设重症肌无力门诊，每年救治重症肌无力患者500人次，对重症肌无力等神经系统免疫疾病的治疗有丰富的经验，并拥有丰富的免疫治疗药物品种；神经内科借助“北大医学”平台开展多种精准监测，全面指导精准用药；借助国际最新生物靶向药物治疗神经免疫性疾病，取得非常好的临床效果。同时，北京大学人民医院神经内科携手王俊院士带领的国家临床重点专科——北京大学人民医院胸外科团队，在确保顺畅术前术后管理的同时为重症肌无力合并胸腺瘤患者完成胸腺切除术；神经内科还与院内（北京大学人民医院）血液科、风湿免疫科、重症医学科多个优势学科密切合作，为重症肌无力患者的多样化治疗提供支撑。

专家领衔+专病门诊

自2023年开始，北京大学人民医院神经内科每周一下午开设重症肌无力专病门诊，由在该领域拥有丰富临床经验的资深专业医生领衔服务患者。

北京大学人民医院神经内科副主任医师 张兆旭

作为北大人民医院神经内科神经免疫学组带头人、罕见疑难病专业组带头人，同时兼任中国卒中学会神经免疫学分会委员，张兆旭擅长神经系统疑难病、罕见病、危重症诊治，全球开创性应用CD19、CD20单抗治疗难治性重症肌无力，中国首例应用FcRn受体拮抗剂艾加莫德治疗重症肌无力危象，应用国际先进生物靶向药物（CD19、CD20、C5补体、IL-6、TNF-α、FcRn、BLys、BTK）治疗神经免疫疾病取得显著效果。

北京大学人民医院神经内科副主任医师 何洋

作为北京神经科学学会疼痛与感觉障碍专业委员会委员兼秘书、中国微循环学会神经变性病专业委员会第二届青年委员会委员，何洋的专业方向及擅长诊疗疾病为重症肌无力、多发性硬化、视神经脊髓炎、脑脱髓鞘病变等神经系统自身免疫性疾病。

此外，重症肌无力专病门诊还可为患者提供便捷的复诊预约及住院绿色通道，为每位患者建立病例档案，随访评价病情变化，最大程度保障重症肌无力患者就医质量，帮助患者建立强大的内心，接受和疾病的共存，助力他们回归正常生活、重返社会。（祝磊）

（文中图片由北京大学人民医院提供）