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医学创新赋能重症肌无力临床治疗新突破
名医视角

来源:中国财富网 0 发布日期:2023-09-22

中国财富网讯 重症肌无力是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病。最新专业报告显示,重症肌无力的患病人群近年来呈现不断上升趋势,特别是在40岁以下的青年群体中发病率持续居高不下,中位数发病年龄甚至不到30岁,引发社会各界关注。

北京大学人民医院神经内科主任医师张兆旭教授表示,重症肌无力的发病率从全球范围来说,以往有统计显示大概不到1/10万,但从目前就医患者的数量来看,发病率应该远远大于该统计数据,且发病的高峰年龄段为20-40岁的青年女性,往往合并风湿免疫类疾病或情绪问题;而40-60岁的中老年患者,常合并胸腺瘤或其它肿瘤疾病。

传统治疗手段面临诸多课题

作为世界性的医疗课题,对重症肌无力的治疗始终伴随着相关药物的创新与发展循序渐进。“免疫这个词的本意是免除疫患,但当人体的免疫功能紊乱时,免疫系统会反噬自身,对重症肌无力这种自身免疫性疾病的治疗本质是一种免疫调节治疗。”张兆旭教授表示。

据他介绍,以往的免疫调节治疗主要依靠激素,用激素治疗重症肌无力治疗周期长、用药剂量大,并且需要与一些常规的免疫抑制剂同步使用,但传统的免疫抑制剂没有靶向性,对T细胞、B细胞、NK细胞,甚至骨髓造血细胞都会产生抑制,这就导致了在治疗过程中起效慢(至少2个月),治疗效果欠佳等问题,同时合并激素用药还会导致患者自身机体抵抗力下降,患肿瘤疾病风险增加,包括疾病复发等问题,这也是目前在治疗重症肌无力过程中面临的一些难点。

医学创新提升重症肌无力治疗效果

随着治疗理念的不断进步,结合一些新型靶向药应用于临床,对重症肌无力的治疗迎来了新契机。据了解,北京大学人民医院神经内科就曾全球首创应用奥法妥木单抗治疗重症肌无力,相对于常规治疗具有更多优势,在接受治疗的几十位病人中,大多数患者的症状得到了完全缓解。

“更新的药物FcRn受体拮抗剂艾加莫德可以直接作用于抗体,作用相当于内源性血浆置换,能够快速起效,对危重型重症肌无力病人的治疗效果明显。”张兆旭教授表示,“一些已经出现肌无力危象的患者,如出现呼吸肌无力(需要辅助呼吸)的患者,需要快速缓解症状,相对于常规靶向药物治疗(起效时间1-2周),艾加莫德可以快速中和抗体,快速缓解危重患者的症状。”与此同时,针对重症肌无力的治疗,北京大学人民医院神经内科与肾内科还在合作开展免疫吸附治疗的探索与实践,进一步造福广大患者。

“大多数重症肌无力患者都合并有焦虑、抑郁等心理问题,这就说明心情紊乱很可能是免疫系统出现紊乱的重要根源之一,所以患者自我情绪的调整是非常重要的。除了治疗疾病本身,我们希望让患者始终保持一个正能量的状态,让病人的机体达到一个自我完善的机制,可能比用药治疗本身还要重要。”张兆旭教授说道。(文字:祝磊/视频:赵智满)