5月10日，基石药业同类首创精准治疗药物IDH1抑制剂拓舒沃（艾伏尼布片）获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者，以及拓舒沃单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1R132突变的胆管癌成人患者。

值得关注的是，拓舒沃是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃也已在美国和中国获批上市。

公开资料显示，IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10%；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。